علاج بالجينات لأطفال مصابين بالعمى الوراثي قد يدخل التاريخ

الأربعاء 15 نوفمبر 2017 09:11 ص

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أغسطس/آب الماضي على أول علاج بالجينات لعلاج السرطان في الولايات المتحدة، وقوبل ذلك بجدل آنذاك بسبب السعر الباهظ للعلاج والآثار الجانبية المحتملة له.

والآن يقف علاج جيني آخر على أعتاب الموافقة، وهذه المرة ليعالج العمى الوراثي؛ ما يمهد الطريق لمجموعة كاملة من العلاجات الجينية لمشاكل الرؤية الوراثية.

تتويج لسنين من الأبحاث

يركز هذا العلاج على مرض وراثي نادر في الشبكية يحدث بسبب طفرة في واحد من 19 جينا، ويعتمد على لصق نسخة سليمة من الجين إلى فيروس غير مؤذي، يعمل كناقل له، ثم يتم حقنه داخل عيني المريض.

وقد وصلت التجارب الإكلينيكية على الدواء للمرحلة الثالثة بعد ما يقرب من عقد من الأبحاث، وقد كانت النتائج المبكرة إيجابية بشكل محمّس؛ حيث أظهرت البيانات أن 93% من المرضى (27 من 29) أظهروا تحسنات مهمة في رؤيتهم.

أثر ملحوظ على المرضى

وقال «ستيفن راسل»، الذي رأس الدراسة، أن هؤلاء الاطفال لم يكونوا قادرين على المشي في الغرفة في الضوء الطبيعي، كما إنهم كانوا مشلولين بشكل كامل في الضوء الخافت، لكنهم الآن أصبحوا قادرين على المشي بشكل ملحوظ.

يأمل الفريق في الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء بحلول يناير/كانون الثاني 2018، ففي أكتوبر/تشرين الأول الماضي وافقت لجنة استشارية بالإجماع على فعالية العلاج، وصحيح أن إدارة الغذاء والدواء ليست ملزمة برأيهم، إلا أنها تأخذ به في العادة.

يفتح الباب لعلاجات أخرى

مع إن هذا العلاج ليس علاجا كاملا، كما إنه يستهدف مرضا نادرا بعينه، إلا أن هناك أملا بأن يكون مقدمة لموجة من العلاجات بالجينات لأمراض عديدة في الرؤية؛ فهناك ما يربو على 225 طفرة جينية معروفة تسبب العمى، ويمكننا أن نتبع الطريقة ذاتها معها.

إذا نال العلاج الموافقة في نهاية المطاف؛ فسوف يكون معلما مهما يدخل التاريخ في العلاج بالجينات، فعلى عكس العلاج الجيني السابق الذي نال الموافقة في أغسطس/آب، والذي كان يركز على تعديل الخلايا المناعية وراثيا؛ فإن هذا سيكون أول علاج جيني يصلح جينات مختلة معينة تسبب المرض بشكل مباشر.

  كلمات مفتاحية

العمى الوراثي العلاج بالجينات

امرأة تحمل بطفل معدل وراثيا.. والصين تخضع المسؤول للتحقيق

مراهق يصاب بالعمى إثر تخليه عن الفاكهة والخضروات